에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 장기 추적 데이터 공개

ⓒ에스바이오메딕스

파에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 'TED-A9'의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 톱라인(Topline) 데이터를 15일 공개했다. 회사는 이번 결과를 바탕으로 연내 미국 식품의약국(FDA)에 임상 3상 시험계획(IND) 신청을 추진할 계획이다.

TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시킨 재생치료제다. 이번 임상은 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명(저용량군 6명·고용량군 6명)을 대상으로 24개월 동안 안전성과 유효성을 평가했으며 대상 환자들의 평균 유병 기간은 10년 이상이었다.

유효성 평가 결과, 운동기능 지표인 MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF 상태) 점수가 24개월 시점에 저용량군 평균 15.0점, 고용량군 평균 18.5점 감소하며 증상이 개선됐다. 특히 고용량군은 Part Ⅲ(OFF) 감소 폭이 12개월(15.5점), 18개월(16.5점)에 이어 24개월(18.5점)까지 확대되는 경향을 보였다.

환자의 중증도를 나타내는 호엔야 척도는 저용량군 1.0단계, 고용량군 1.7단계 감소했다. 일일 활동 기록(PD Diary) 분석에서는 약효가 없는 시간(OFF-time)이 저용량군 4.7시간, 고용량군 2.8시간 감소했고, 부작용 없는 약효 지속 시간(ON-time)은 각각 4.1시간, 4.8시간 증가했다.

PET 영상 분석을 통한 후방 배측 피각의 도파민 운반체 결합능(SBR)은 고용량군에서 이식 전 대비 12개월 시점 18.0%, 24개월 시점 20.9% 증가해 통계적 유의성을 확인했다.

안전성 부문에서는 이식 후 24개월까지 TED-A9와 직접적인 인과관계가 있는 이상사례나 용량제한독성은 보고되지 않았다. 관찰된 총 43건의 이상사례는 대부분 경증(Grade 1~2) 수준이었으며, 사망 1건을 포함한 중대한 이상사례 4건 모두 치료제와 무관한 것으로 분류됐다. 종양 형성이나 이식 세포의 과증식도 관찰되지 않았다.

김동욱 에스바이오메딕스 대표는 “이번 데이터는 TED-A9의 효과가 장기적으로 지속·확대될 가능성을 입증한 결과”라며 “안전성과 유효성을 바탕으로 미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 강화됐다”고 밝혔다.

회사는 세계줄기세포학회(ISSCR 2026)에서 이번 결과를 발표하고 미국 FDA Type C 미팅 및 일본 PMDA 사전상담을 진행할 예정이다.