환자가 겪은 증상·치료 고충도 본다…희귀·중증 치료제 신속심사 반영

GIFT 지정 신청 때 환자경험자료 제출 절차 마련

식품의약품안전처 전경. ⓒ데일리안DB

희귀·중증질환 치료제의 신속심사 과정에 환자가 실제 겪는 증상과 치료 과정의 어려움, 삶의 질 등이 반영된다. 임상시험 결과만으로 파악하기 어려운 환자의 경험과 관점을 치료제 평가에 활용하겠다는 취지다.

28일 식품의약품안전처에 따르면 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 지정 심사에 환자경험자료를 활용할 수 있도록 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항'을 개정했다.

GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다.

그동안 GIFT 지정 심사에서는 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무, 기존 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정 요건을 검토했다.

앞으로는 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하면 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 참고자료로 활용한다.

이를 위해 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료 체크리스트를 신설했다. 업체가 자료 유형과 제출 여부를 표시하고 관련 자료를 함께 낼 수 있도록 절차를 마련했다. GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가했다.

환자경험자료에는 환자가 자신의 증상이나 건강 상태, 삶의 질을 직접 보고한 결과가 포함된다. 치료효과, 이상사례, 투여경로, 치료기간, 복약편의성 등에 환자가 부여하는 중요도와 수용 가능성을 조사한 환자선호도 연구도 활용할 수 있다.

환자나 보호자 인터뷰, 포커스그룹 인터뷰를 비롯한 질적 연구도 제출 대상이다. 환자가 겪은 질환의 중대성이나 치료 과정의 어려움을 담은 동영상, 녹취록, 서면의견 등 환자참여활동을 통해 확보한 자료도 포함된다.

식약처는 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감할 수 있는 치료제의 신속한 허가를 지원할 계획이다.