압타바이오, '혈액암 신약' 3대 암학회 연속 채택

AACR 이어 ESMO서도 포스터 발표 확정

임상 1상 설계안 앞세워 올해 중 IND 신청

압타바이오 로고 ⓒ압타바이오

압타바이오의 혈액암 치료제 후보물질 'Apta-16'이 세계 주요 암학회에 세 번 연속 채택됐다. 미국암연구학회(AACR)에 이어 유럽종양학회(ESMO)에서도 발표가 확정되면서다. 연내 첫 임상시험 진입을 앞두고 학계의 관심이 이어지는 모습이다.

20일 업계에 따르면 압타바이오는 오는 10월 스페인에서 열리는 ESMO 2026에서 Apta-16의 임상 1상 디자인을 포스터로 발표한다. 임상 1상 디자인은 첫 사람 대상 시험의 투여 대상과 용량, 방법을 담은 설계안이다. 진행 예정인 임상 시험의 계획을 학회에 공개하는 것이다.

Apta-16이 겨냥하는 질환은 재발·불응성 급성골수성백혈병(R/R AML)이다. R/R AML은 환자 10명 중 6명이 재발하는 병이다. 문제는 기존 치료제에 너무 쉽게 내성이 생긴다는 점이다. AML 표준 치료제인 시타라빈은 세포 안으로 전달되는 과정에서 벽에 부딪힌다. 블록버스터 치료제인 베네토클락스는 특정 단백질이 과도하게 만들어지면 약효를 잃는다.

Apta-16은 내성 문제를 극복하기 위해 압타머-약물 복합체(Apta-DC) 기반 방식으로 설계됐다. 백혈병 세포 표면에 많이 나타나는 뉴클레오린이라는 단백질을 표적하는 구조다. Apta-16은 뉴클레오린에 달라붙어 암세포 안으로 약물을 직접 밀어 넣는다. 뉴클레오린은 유전자 변이와 무관하게 대부분의 AML 환자에서 나타난다. 변이 종류를 가리지 않고 전체 환자를 겨냥할 수 있는 이유다.

내성을 우회하는 원리는 전임상 실험에서 데이터로도 확인됐다. 압타바이오는 지난해 AACR에서 Apta-16이 시타라빈 내성 세포주 대비 항암 활성이 최대 50배 이상 개선됐다고 발표했다. 올해 AACR에서는 베네토클락스 내성 동물 모델에 단독 투여해 생존율을 개선한 결과를 내놨다.

압타바이오는 이번 설계안을 바탕으로 3분기 중 임상 1상 임상시험계획(IND)을 신청한다는 계획이다. 연내 첫 환자 투약이 목표다. Apta-16은 2021년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품(ODD)으로 지정된 상태다.

압타바이오 관계자는 "글로벌 주요 암학회에서 연이어 발표가 채택된 것은 Apta-16의 기전이 학계에서 인정받고 있다는 의미"라며 "연내 임상 개시와 함께 기술이전 논의도 본격화할 것으로 기대한다"고 강조했다.