美 이어 유럽까지 싹쓸이…유한양행 ‘독점 신약’ 터졌다

지난 4월 美 FDA 이어 유럽 EMA도 잇달아 통과

지난달 국제 학회서 임상 1상 데이터 최초 공개

유한양행 연구소 건물 ⓒ유한양행

유한양행이 치료제가 없는 중증 고셔병 치료제 개발에 박차를 가한다. 글로벌 제약 시장의 양대 산맥인 미국과 유럽에서 고셔병 신약 후보물질에 대한 희귀의약품 지정을 연이어 획득하면서다.

23일 업계에 따르면 유한양행은 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 신약 후보물질 'YH35995'의 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) ODD 지정에 이은 연쇄 성과다. 유한양행은 이번 계기를 발판 삼아 제3형 고셔병 치료제의 글로벌 임상과 상업화 절차에 속도를 낼 예정이다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적은 희귀질환 치료제 개발을 돕는 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서 과학적 자문을 받고, 규제 절차 수수료 감면 혜택도 주어진다. 유럽연합(EU) 회원국 전체를 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가도 추진할 수 있다. 가장 큰 이점은 시판허가 시점부터 10년간 유럽 시장 독점권이 보장된다는 점이다.

고셔병은 특정 유전자 변이로 세포 내 지방 성분의 하나인 당지질이 여러 장기에 축적되는 유전성 희귀질환이다. 특히 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 치료가 더 까다롭다. 치료를 위해서는 약물이 뇌 조직까지 직접 도달해야 한다. 그러나 현재 이를 표적으로 허가받은 치료제는 없는 실정이다.

이에 따라 유한양행은 경구용 저분자 화합물 신약 후보물질 YH35995를 개발하고 있다. 최대 강점은 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이다. 앞서 전임상 실험에서 뇌 조직 내 당지질 수치를 유의미하게 낮추는 효과를 입증했다. 기존 치료제가 넘지 못했던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어 제3형 고셔병의 새로운 치료 대안으로 관심이 쏠리고 있다.

글로벌 임상 시험도 순항 중이다. 유한양행은 지난 5월 이탈리아에서 열린 '제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄 2026'에서 단회투여(SAD) 결과를 발표하며 YH35995의 첫 임상 데이터를 공개했다. 현재는 확보된 안전성 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "이번 EMA 희귀의약품 지정은 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 성과"라며 "글로벌 규제기관들과 긴밀히 협의해 임상 개발 속도를 높이고, 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 빠르게 제공하겠다"고 강조했다.