임상시험 넘어 실제 진료데이터 활용…신약 평가체계 보완

희귀·중증질환 약제 불확실성 보완 기대

실제 근거 생성·보고 절차 가이드라인 공개

건강보험심사평가원 전경. ⓒ데일리안DB

건강보험에 등재된 신약의 실제 치료 효과를 평가하기 위해 임상시험 외에 실제 진료현장에서 축적된 데이터를 활용하는 기준이 마련됐다. 희귀·중증질환 치료제처럼 임상 근거가 제한적인 약제의 성과평가에 활용될 것으로 기대된다.

11일 건강보험심사평가원에 따르면 건강보험 등재 약제의 성과평가에 활용할 수 있는 '실제 근거(RWE) 생성 가이드라인'을 제정해 공개했다.

실제 근거는 실제 진료환경에서 수집되는 환자의 건강 상태와 의료이용, 치료 경험 등의 실제 자료(RWD)를 분석해 얻은 근거를 의미한다. 전자건강기록, 건강보험 청구자료, 환자 등록자료, 건강설문조사 등이 활용 대상이다.

심평원은 최근 건강보험에 등재되는 일부 약제의 경우 기존 임상시험 자료만으로는 실제 사용 결과를 충분히 확인하기 어려운 사례가 있어 이를 보완하기 위해 가이드라인을 마련했다고 설명했다.

가이드라인에는 실제 자료와 실제 근거의 정의를 비롯해 연구계획 수립, 자료 품질관리, 결과 보고 방법 등 약제성과평가에 필요한 절차와 고려사항이 담겼다.

심평원은 개발 과정에서 이해관계자 의견 수렴과 실제 자료 적용을 통해 실행 가능성을 점검했고, 전문가와 제약업계 의견을 반영해 최종안을 확정했다.

이번 가이드라인은 약제성과평가 자료 제출 과정에서 참고자료로 활용할 수 있다. 실제 자료를 기반으로 한 보건의료기술평가 연구에도 적용할 수 있도록 했다.