한미약품 백혈병 신약, 美학회서 단독·병용요법 효과 입증

한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신 신약인 '투스페티닙(TUS)'의 진전된 임상 데이터를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다고 11일 밝혔다.

투스페티닙을 개발 중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 현지시간 9일 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회에서 투스페티닙의 진전된 상세한 임상 데이터를 공개했다.

이번에 공개된 임상 프로파일은 투스페티닙 단독 요법은 물론 다른 약물(베네토클락스)과 병용 시에도 완전관해(종양의 소실) 등 우수한 효과가 지속 확인되고 있다는 내용을 담고 있다.

환자 68명을 대상으로 80mg-160mg 투스페티닙 단일 요법에서 백혈병 치료제 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해가 나타났다. 급성골수성백혈병 유발 유전자(FLT3) 돌연변이를 가진 환자 중 42%에서 완전관해율을 보였고 야생형(정상형) 또는 FLT3 돌연변이가 없는 환자의 19%도 완전관해가 나타났다.

병용요법군에서는 대부분 과거 베네토클락스 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있는 환자 49명을 대상으로 투약했으며 이 중 36명을 평가했다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자와 베네토클락스 재발·불응성 급성골수성백혈병 환자 모두에서 25%의 완전관해율이 나타나는 등 우수한 치료 효과를 보였다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해율이 관찰됐으며, FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해율이 확인됐다.

이날 발표를 맡은 데버 박사는 "투스페티닙(TUS)은 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발·불응성 AML에서 확실한 치료 효과가 나타나며, 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다"면서 "TUS는 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3·NPM1(유전자) 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다"고 설명했다.

이어 "넓은 시각에서 본다면, 항백혈병 활성의 범위가 넓어지고 있는 추세와 맞물려 계속해서 공개되고 있는 투스페티닙의 안전성 프로파일은 향후 TUS·VEN·HMA (저메틸화제) 삼제 요법이 신규 AML 환자를 대상으로 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 된다"며 "투스페티닙·베네토클락스 병용요법 환자들이 현재 치료 초기 단계이지만, 반응을 보이는 대부분 환자들이 계속 치료를 받고 있고, 투여가 계속됨에 따라 보다 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.