코오롱 '인보사' 임상 3상 재개…기사회생 vs. 가시밭길

미국서 유효성 입증 성공하면 재기 가능성↑

최종 승인 허가까지 난관 많을 것이라는 우려도

지난해 세계 최초의 무릎 골관절염 세포 유전자 치료제 '인보사'의 국내 품목 허가가 취소되면서 큰 타격을 입었던 코오롱생명과학이 미국 FDA 임상 재개 허가를 받아 재기를 노리고 있다. ⓒ코오롱생명과학

지난해 세계 최초의 무릎 골관절염 세포 유전자 치료제 '인보사'의 국내 품목 허가가 취소되면서 큰 타격을 입었던 코오롱생명과학이 미국 FDA 임상 재개 허가를 받아 재기를 노리고 있다.

지난 12일 코오롱티슈진은 미국 식품의약국(FDA)이 인보사에 대한 임상 보류(Clinical Hold)를 해제하고 3상 시험(환자투약)을 재개하도록 했다고 밝혔다. 이로써 지난해 5월 미 FDA가 인보사 임상보류 결정을 한 지 약 1년 만에 다시 임상을 재개할 수 있게 된 것이다.

인보사는 사람의 연골에서 추출한 연골세포(제1액, HC)와 TGF-β1 유전자를 도입한 형질전환세포(제2액, TC)를 3대 1의 비율로 섞어 관절강 내 주사해 골관절염을 치료하는 세포유전자 치료제다.

2018년 10월 시작된 인보사 미국 3상은 지난해 4월 중단됐다. 인보사 2액 세포가 임상 허가 시 제출한 연골유래세포가 아닌 신장유래세포(GP2-293)라는 사실이 드러났기 때문이다. 이에 FDA는 지난해 5월 코오롱티슈진에 임상 중단 공문(Clinical Hold)을 보냈다.

이후 코오롱 측은 인보사 미국 임상 재개에 사활을 걸었다. FDA는 인보사 임상 재개를 위한 필수 자료로 ▲인보사 구성성분에 대한 특성 분석(세포의 아이덴티티 평가 등) ▲구성 성분 변화 발생 경위 ▲향후 조치 사항 등을 종합적으로 요구했다.

또 FDA는 ▲인보사 구성성분에 대한 추가 특성 분석(2액의 gag/pol 유전자 염기서열분석 및 방사선 조사 전후의 2액 세포에 외피 유전자(env gene)를 각각 도입 후 레트로바이러스 생성 여부 확인 자료를 추가로 요청했다.

코오롱 측은 임상 재개 결정이 FDA가 코오롱티슈진이 이전까지 제출한 임상시험 데이터의 유효성을 인정하며, 이를 기초로 형질 전환된 신장유래세포로 환자 투약을 포함한 임상 3상 시험을 계속해도 좋다는 점을 인정한 것이라고 설명했다.

코오롱티슈진은 이번 결정에 따라 임상시험계획서와 임상시험환자 동의서류 등에 대한 보완절차를 마치는대로 임상시험 환자투약을 시작할 예정이다. 만약 미국서 판매허가를 받을 경우 인보사의 회생 가능성은 열려 있다.

코오롱티슈진은 “앞으로 진행할 미국 임상 3상 시험을 철저하게 수행해 세계 최초의 골관절염 세포유전자치료제로서의 인보사 가치를 입증하겠다”고 말했다.

그러나 미국 임상 3상 재개 소식에도 마냥 웃을 수 없을 것이라는 시각도 있다. FDA가 임상시험을 재개하라고 했다고 해서 단 기간에 임상 3상 결과가 나오는 게 아니고, 임상시험이 반드시 성공한다는 보장도 없기 때문이다.

또 인보사를 투약했던 환자 200여명이 제기한 수백억대 소송과 주식 투자자들의 손배소는 임상 3상 결과가 어떻든 간에 그대로 진행된다. 여기에 이우석 코오롱생명과학 대표는 지난 2월 인보사와 관련한 약사법 위반, 자본시장법 위반, 보조금관리법 위반 등 7개 혐의로 구속기소된 상황이다.

코오롱티슈진이 '상장 폐지' 위기에 놓여 있는 것도 변수다. 지난해 10월 한국거래소는 코오롱티슈진에 개선 기간 12개월을 부여하기로 했다. 회사는 오는 10월까지 회사 상황을 개선시키고 관련 서류를 제출해야 하며, 거래소는 상장폐지 여부를 다시 결정하게 된다.

바이오 업계 관계자는 "현재 코로나19 여파로 미국에서 임상 환자 모집이 어려운 상황인 데다 한국에서 문제가 된 약물의 임상 과정에 참여하려는 환자가 얼마나 있을 지 모르겠다"면서 "이래저래 과정이 순탄치 않을 것으로 예상되는데, 미국 임상 3상과 국내 품목허가 취소는 별개의 문제인 점도 쉽지 않은 난관"이라고 지적했다.