이엔셀 'EN001' 듀센 근이영양증으로 美 희귀의약품 추가 지정

샤르코-마리-투스병 적응증 이후 두번째 ODD 확보

이엔셀 CI ⓒ이엔셀

이엔셀은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 ‘EN001’이 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)를 추가 획득했다고 6일 밝혔다.

이번 성과는 샤르코-마리-투스병(CMT)으로 ODD를 획득한 데 이은 두 번째 쾌거다. 이로써EN001은 말초신경 질환과 근육 퇴행성 질환이라는 서로 다른 병태 영역의 희귀질환에서 치료 가능성을 인정 받았다.

듀센 근이영양증은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희귀질환으로, 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다.

현재까지 질병의 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 극히 제한적이다. 특히 DMD는 진행성 근육 퇴행이 질환의 핵심 병태라는 점에서, 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존을 겨냥한 치료 전략이 요구되는 대표적인 적응증으로 평가된다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 ▲시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 ▲임상 비용 세액 공제 ▲신속 심사 등 다양한 혜택을 제공함으로써 혁신 신약의 개발 및 상용화를 지원한다.

EN001은 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 기술인 ‘ENCT’를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다.

이엔셀은 희귀질환에서의 반복적인 ODD 확보는 EN001의 플랫폼 신뢰도를 공고히 하는 한편, 향후 대형 시장으로의 확장 전략을 뒷받침하는 전제 조건으로 작용하고 있다고 강조했다.

장종욱 이엔셀 대표이사는 “이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 수요가 높은 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 객관적으로 입증한 성과”라며 “두 개의 적응증에서 ODD를 확보함으로써 글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 크게 확대됐다”고 말했다.