간 이식 피할 길 열렸다…희귀 간질환 신약 '빌베이' 10월부터 건보 적용

담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC, 경구용 치료 가능해져

입센코리아 희귀 간질환 치료제 빌베이 ⓒ입센코리아

희귀 간질환 치료제 ‘빌베이’가 오는 10월부터 건강보험에 등재되며, 환자들의 약값 부담이 크게 줄어들 전망이다.

입센코리아는 25일 자사의 담즙정체성 희귀 간질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 치료제 빌베이가 건강보험에 등재된다고 밝혔다. 국내에서는 처음으로 PFIC 환자들이 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열린 것이다.

PFIC는 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적돼 간 손상을 유발하는 희귀 질환이다. 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다.

치료하지 않으면 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이었으며 환자와 가족 모두에게 심리적, 경제적 고통을 안겨왔다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 극희귀질환으로 분류된다.

입센코리아는 빌베이 건강보험 등재는 적극적인 신약 도입을 위한 정부의 제도 개선 노력의 결과라고 강조했다. 빌베이는 보건복지부의 ‘허가-평가-병행 시범 사업’ 1호 약제로 그동안 관계 부처는 건강보험 적용을 위해 긴밀히 협력해왔다.

국내 전문가들은 빌베이의 건강보험 적용을 환영하는 입장이다. 세브란스병원 소아청소년과 고홍 교수는 “PFIC 환아는 밤낮 없이 가려움에 시달리며 정상적인 생활이 어려운 질환”이라며 “간 이식 없이도 질환을 관리할 수 있다는 점에서 치료 패러다임의 전환이라 할 수 있다”고 말했다.

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “그동안 PFIC 환자와 가족들은 간 이식 외에는 선택지가 없는 막막한 상태였다”며 “이번 건강보험 적용으로 환자 사용 가능화는 단순한 치료제 도입을 넘어 극희귀질환 환자도 치료 받을 권리가 있다는 사회적 메시지를 담고 있다”고 말했다.